Центр целевой и генетической терапии имени Джеффри Лейдена компании Vertex / Фото: Vertex Pharmaceuticals
Американское Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) разрешило использовать два новых препарата для лечения серповидноклеточной анемии у пациентов в возрасте от 12 лет. Один из препаратов — Casgevy от компании Vertex — является первым примером одобренного использования технологии редактирования генома под названием CRISPR в США. Препарат Lyfgenia от компании Bluebird Bio также является средством целевой (клеточной) генной терапии, однако она использует другую технику модификации генов для доставки пациенту настроенных стволовых клеток.
Утверждение обоих средств способствует развитию новых путей для лечения серповидноклеточной анемии, которая является наследственным заболеванием крови. При этом типе анемии эритроциты в крови не могут должным образом переносить кислород, что приводит к болезненным сосудисто-окклюзионным кризам и повреждению органов. Заболевание особенно распространено среди людей африканского, испанского и средиземноморского происхождения. В настоящее время трансплантация костного мозга — это единственный метод лечения, который очевидно требует тщательно подобранных доноров и часто включает различные осложнения.
Препарат Casgevy использует метод редактирования генома CRISPR / Cas9, который работает путем вырезания или сращивания ДНК в выбранных областях. У пациентов сначала берут кровь, чтобы их собственные стволовые клетки можно было выделить и отредактировать с помощью CRISPR. Затем они подвергаются химиотерапии, чтобы удалить некоторые клетки костного мозга, и чтобы отредактированные стволовые клетки можно было пересадить обратно за одну инфузию (введение).
Оба утвержденных препарата появились благодаря исследованиям, которые оценивали эффективность и безопасность новых методов лечения у клинических пациентов. С препаратом Casgevy участники исследования сообщили, что они не испытывали серьезных сосудисто-окклюзионных кризов в течение по крайней мере 12 месяцев подряд в течение 24 месяцев наблюдения. Аналогичным образом пациенты, принимавшие Lyfgenia, не испытывали болезненных кризов в течение от 6 до 18 месяцев после терапии, рассказывает Engaget.
Решение об утверждении препаратов американским регулятором FDA было принято вскоре после того, как регуляторы в Великобритании и Бахрейне утвердили Casgevy. Утверждение терапии на основе CRISPR создает возможность для дальнейших инноваций в области редактирования генов с различными целями — от лечения различных типов рака до сердечных заболеваний и болезни Альцгеймера.
Генная терапия обещает обеспечить более целенаправленное и эффективное лечение, особенно для людей с редкими заболеваниями, где современные возможности лечения ограничены, говорят специалисты. Что касается Европы — в настоящее время Casgevy еще рассматривается Европейским агентством по лекарствам.
Читайте также:
Привычку рано вставать людям передали неандертальцы — ученые
В США одобрили первый в мире препарат на основе редактирования генов
Собрали все, что нужно знать о донорстве сперматозоидов и яйцеклеток
