Серповидноклеточная анемия. Эритроциты в крови. Фото: Getty Images
Как сообщает The Wall Street Journal, Управление по санитарному надзору за качеством продуктов и медикаментов (FDA) США одобрило два препарата, основанных на технологии генного редуцирования CRISPR. Технология была описана в 2012 году, а в 2020 ее изобретатели Эмманюэль Шарпантье и Дженнифер Дудна получили Нобелевскую премию по химии.
Путь от открытия до официального внедрения занял немного более 10 лет, что является очень коротким периодом для преобразования фундаментального исследования в коммерческий продукт.
Новый препарат — Casgevy — будут использовать для лечения серповидноклеточной анемии. Это наследственная патология, связанная с мутацией гена, помогающего вырабатывать необходимый для снабжения тканей кислородом гемоглобин. В результате мутации эритроциты, несущие модифицированный гемоглобин, имеют характерную серповидную форму.
Такие клетки становятся жесткими и липучими, что приводит к закупориванию сосудов, вызывая сильную боль. Последствием является высокая восприимчивость к сепсису крови у детей до 5 лет, серьезные респираторные заболевания, почечная недостаточность, слепота, инсульты у взрослых.
Серповидноклеточная анемия распространена преимущественно среди людей африканского или афроамериканского происхождения. Во всем мире это заболевание имеют около 20 миллионов человек. В США от него страдает около 100 тысяч человек. Из них 20 тысяч имеют тяжелую форму.
Для лечения стволовые клетки пациентов, полученные из их костного мозга, в лабораторных условиях подвергаются генному редактированию. Сами пациенты проходят несколько дней химиотерапии, для того, чтобы в их организме освободилось место для модифицированных клеток. Затем эти клетки пересаживаются обратно. После пересадки человеку нужно находиться в больнице в течение нескольких недель для восстановления. Процедура проводится только один раз.
Как отмечает издание, использование новых препаратов на начальном этапе скорее всего будет ограниченным из-за высокой стоимости (от 2,2 млн долларов), которую не покрывают отдельные планы медицинского страхования. Кроме того, пациентов может сдерживать необходимость достаточно длительного (несколько недель) и мучительного (химиотерапия) лечения, которое к тому же может привести к бесплодию.
Как сообщается, сейчас несколько компаний в мире ведут разработки по использованию CRISPR-терапии при лечении различных заболеваний. В том числе болезней сердца, рака и редких генетических заболеваний.
Читайте также:
Ученые изменили гены деревьев. Зачем?
Американские ученые разработали новый метод борьбы с раком
В Европе скоро могут разрешить широкое использование генно-модифицированных растений
