Серпападобна анемія. Эрытрацыты ў крыві. Фота: Getty Images
Як паведамляе The Wall Street Journal, Упраўленне па санітарным наглядзе за якасцю прадуктаў і медыкаментаў (FDA) ЗША ўхваліла два прэпараты, якія заснаваны на тэхналогіі геннага рэдавагавання CRISPR. Тэхналогія была апісаная ў 2012 годзе, а ў 2020 яе вынаходнікі Эманюэль Шарпанцье і Джэніфер Дуднэ атрымалі Нобелеўскую прэмію па хіміі.
Шлях ад адкрыцця да афіцыйнага ўкаранення заняў трохі больш за 10 гадоў, што з'яўляецца вельмі кароткім перыядам для ператварэння фундаментальнага даследавання ў камерцыйны прадукт.
Новы прэпарат — Casgevy — будуць выкарыстоўваць для лячэння серпападобнай анеміі. Гэта спадчынная паталогія, звязаная з мутацыяй гена, які дапамагае выпрацоўваць неабходны для забеспячэння тканак кіслародам гемаглабін. У выніку мутацыі эрытрацыты, якія нясуць мадыфікаваны гемаглабін, маюць характэрную серпападобную форму.
Такія клеткі становяцца жорсткімі і ліпучымі, што прыводзіць да закупорвання сасудаў, выклікаючы моцны боль. Наступствам зʼяўляецца высокая ўспрымальнасць да сепсісу крыві ў дзяцей да 5 гадоў, сурʼёзныя рэспіраторныя захворванні, ныркавая недастатковасць, слепата, інсульты ў дарослых.
Серпападобная анемія распаўсюджаная пераважна сярод людзей афрыканскага ці афраамерыканскага паходжання. Ва ўсім свеце гэтае захворванне маюць каля 20 мільёнаў чалавек. У ЗША на яго пакутуе каля 100 тысяч чалавек. З іх 20 тысяч маюць цяжкую форму.
Для лячэння ствалавыя клеткі пацыентаў, атрыманыя з іх касцявога мозгу, у лабараторных умовах падвяргаюцца геннаму рэдагаванню. Самі пацыенты праходзяць некалькі дзён хіміятэрапіі, для таго, каб у іх арганізме вызвалілася месца для мадыфікаваных клетак. Затым гэтыя клеткі перасаджваюцца назад. Пасля перасадкі чалавеку трэба знаходзіцца ў бальніцы на працягу некалькіх тыдняў для аднаўлення. Працэдура праводзіцца толькі адзін раз.
Як адзначае выданне, выкарыстанне новых прэпаратаў на пачатковым этапе хутчэй за ўсё будзе абмежаваным з-за высокага кошту (ад 2,2 млн долараў), які не пакрываюць асобныя планы медычнага страхавання. Акрамя таго, пацыентаў можа стрымліваць неабходнасць дастаткова працяглага (некалькі тыдняў) і пакутлівага (хіміятэрапія) лячэння, якое да таго ж можа прывесці да бясплоддзя.
Як паведамляецца, цяпер некалькі кампаній у свеце вядуць распрацоўкі па выкарыстанні CRISPR-тэрапіі пры лячэнні розных захворванняў. У тым ліку хваробаў сэрца, рака і рэдкіх генетычных захворванняў.
Чытайце яшчэ:
Вучоныя змянілі гены дрэваў. Навошта?
Амерыканскія навукоўцы распрацавалі новы метад барацьбы з ракам
У Еўропе хутка могуць дазволіць шырокае выкарыстанне генна-мадыфікаваных раслін
